Disc-ийн эм гэрэлд өвдөлтгүй байх хугацааг сард 12.2 цагаар нэмэв

Гэрэл тусахад хүчтэй өвдөлт өгдөг ховор өвчний эмчилгээний судалгаанд шинэ үр дүн гарлаа. Цусны өвчний эм хөгжүүлэгч Disc Medicine (IRON) bitopertin эмийн APOLLO гуравдугаар шатны судалгаа үндсэн болон хоёрдогч бүх шалгуураа хангасныг аравдугаар сарын 19-нд мэдээлэв.

Судалгааны зургаа дахь сард гэрэлд өвдөлтгүй өнгөрүүлсэн нийт хугацааны сарын дундаж плацебо буюу идэвхтэй бодисгүй бэлдмэлийн бүлгээс 12.2 цагаар илүү байжээ. Үүнийг өдөр бүр нэмж гадаа байж болох хугацаа гэж уншиж болохгүй. Хэмжилт нь нарны болон хиймэл гэрэлд өнгөрүүлсэн сарын нийт хугацаанд хамаарна.

Яагаад чухал вэ

Эритропоэтик протопорфири буюу EPP өвчний үед гэрэлд урвалд ордог PPIX хэмээх бодис биед хуримтлагдана. Bitopertin энэ бодисын үүсэлтийг бууруулах зорилготой. Шинжилгээний үзүүлэлт сайжрахаас гадна өвчтөн бодитоор илүү удаан гэрэлд өвдөлтгүй байж чадсан эсэх нь эмийн үнэ цэнийг үнэлэх гол холбоос юм.

APOLLO-д насанд хүрсэн болон өсвөр насны 183 хүн оролцжээ. Зургаан сарын турш эм эсвэл плацебо хэрэглэх бүлэгт санамсаргүй хуваарилсан бөгөөд оролцогч, судлаач аль бэлдмэл өгснийг мэдээгүй. Цусан дахь PPIX буурах үзүүлэлт плацеботой харьцуулсан тооцоогоор 41.4% байв. Энэ болон өвдөлтгүй гэрэлд байх хугацааны ялгаа статистикийн ач холбогдолтой гарсан гэж компани мэдээлсэн.

Гэхдээ аюулгүй байдлыг үр дүнгээс салгаж болохгүй. Эм хэрэглэсэн бүлгийн 50%-д толгой эргэх шинж бүртгэгдсэн бөгөөд компани үүнийг хөнгөн эсвэл дунд зэргийн, ихэвчлэн түр зуурын байсан гэж тайлбарлав. Судалгааны амжилт сөрөг нөлөөг арилгахгүй.

IRON-ийн арилжаанд энэ мэдээ эм зөвшөөрөгдөх боломжийн үнэлгээнд шууд хамаатай. BioSpace-ийн тусдаа сурвалжлага шинэ үр дүн болон компанийн дахин хүсэлт гаргах төлөвлөгөөг баталгаажуулсан. Гэсэн ч зохицуулагчийн шийдвэр, бодит борлуулалт нь дараагийн тусдаа үе шат хэвээр байна.

Дараагийн алхам

Disc 2026 оны эцэс гэхэд АНУ-ын эмийн зохицуулагч FDA-д хүсэлтээ дахин өгөхөөр төлөвлөж, 2027 оны дунд үе гэхэд шийдвэр гарна гэж хүлээж байна. Энэ нь компанийн хүлээлт болохоос FDA-ийн зөвшөөрөл биш.

Дэлгэрэнгүй өгөгдөл, урт хугацааны аюулгүй байдал болон хүсэлтийг хүлээн авах явцыг ажиглана. Эмийн хөгжүүлэлтийн үнэлгээнд биологийн үзүүлэлт, өвчтөний бодит амьдралын сайжрал, зохицуулагчийн шийдвэр гэсэн гурван холбоосыг тус тусад нь шалгах хэрэгтэй.